Forscher an der medizinischen Fakultät der Universität St. Louis in St. Louis haben 2017 eine neue klinische Studie gestartet, um die Sicherheit einer medikamentösen Behandlung bei Patienten mit dem seltenen Wolfram-Syndrom zu bewerten.
Bisher können Ärzte nur die Symptome der Erkrankung behandeln, es gibt jedoch keine Therapien, die das Fortschreiten des Syndroms verlangsamen.
Die Forscher an der Washington University School of Medicine testen nun eine medikamentöse Behandlung bei 24 Patienten mit genetischer Störung. Zuvor haben die Wissenschaftler berichtet, dass das Medikament Dantrolen – ein Muskelrelaxans zur Behandlung von Patienten mit Zerebralparese, Multipler Sklerose und Muskelpastizität – die Zerstörung von Insulin-sezernierenden Beta-Zellen in Tiermodellen und in Gehirnzellen, die aus Hautproben von Patienten mit der Krankheit differenziert wurden, verhindert.
„Niemand hat jemals Dantrolen bei Patienten mit Wolfram-Syndrom getestet, daher ist unser erstes und wichtigstes Ziel, sicherzustellen, dass es sicher ist“, sagte Dr. Fumihiko Urano, „Ich bin jedoch sehr zuversichtlich. Die wichtigste Frage, die ich von jedem Patienten bekomme, ist: „Gibt es irgendeine Behandlung?“ Und bis jetzt musste ich nein sagen. Mit etwas Glück kann diese Studie vielleicht dazu beitragen, das zu ändern. “
In den Mausstudien und in Experimenten mit Gehirnzellen, die aus patienteneigenen Stammzellen hergestellt wurden, fand Urano zuvor, dass Dantrolen den Tod von Gehirnzellen und Insulin-sekretierenden Betazellen verhinderte.
Das Team von Urano plant, zwölf erwachsene und zwölf pädiatrische Patienten über neun Monate zu untersuchen. Alle Teilnehmer werden umfangreichen Tests unterzogen, bevor sie mit der Einnahme der Medikamente beginnen und nachdem sie das Medikament für sechs Monate eingenommen haben. Die Forscher werden das Sehvermögen und die Gehirnfunktion sowie die Funktion ihrer verbleibenden Insulin-sezernierenden Betazellen genau überwachen.
Um für die Studie in Frage zu kommen, müssen alle Patienten in der Lage sein, zur Untersuchung und Medikation zum Washington University Medical Campus zu reisen.
Die Studie wird von der Snow Foundation und der Ellie White Foundation finanziert. Beide sind Interessengruppen, die die Wolfram-Syndrom-Forschung unterstützen. Urano hat auch Bundesmittel beantragt, um die klinische Studie zu unterstützen und will sie auf andere medizinische Zentren ausweiten.
Er bezweifelt, dass Dantrolen die Krankheit umkehren kann. „Aber hoffentlich können wir das Fortschreiten der Krankheit zumindest verzögern“, sagte er.
Frei übersetzt nach: http://thesnowfoundation.org/clinical-trials/
(zuletzt aktualisiert: September 2017)
