Update zur Natrium-Valproat-Studie
Die europäische Studie mit Natriumvalproat, einem Medikament, das das Fortschreiten der Krankheit stoppen oder mindestens verlangsamen soll, ist nun am Laufen. Nach vielversprechenden Ergebnissen an Tiermodellen wurde die klinische Studie unter der Führung von Prof. Tim Barrett mit Patienten in die Wege geleitet.
Die Studie begann in Großbritannien im Januar 2019.
Im Oktober 2020 hat Spanien ihre ersten Patienten aufgenommen. Frankreich und Polen sollen im Sommer 2021 folgen.
Zurzeit umfasst die Studie 28 Teilnehmer. Es sollen insgesamt 70 Patienten (Kinder und Erwachsene) an der Studie teilnehmen.
Die Dauer der Studie ist auf 36 Monate angelegt.
Sie findet an 5 Standorten statt: Birmingham (GB), Almería (Spanien), Paris und Montpellier (Frankreich), Łódź (Polen).
Weitere Informationen zu der Studie
Weitere Informationen zu der Studie findet man unter: www.clinicaltrials.gov.
Unter der Studiennummer NCT03717909 kann man dort Informationen zu der Natriumvalproat-Studie lesen – mit vielen Details zu Bewertungen, Einschluss- und Ausschlusskriterien sowie möglichen Nebenwirkungen und Risiken.
Bei dem Mittel Natriumvalproat (Valproinsäure) handelt es sich um ein Antikonvulsivum, das häufig zur Behandlung von Epilepsie, Migräne, chronischen Kopfschmerzen, bipolaren Störungen und als zusätzliche Chemotherapie eingesetzt wird.
Speziell für Wolfram-Syndrom wird erwartet, dass Natriumvalproat die klinischen Manifestationen beeinflusst, die sich aus den genetischen Veränderungen bei betroffenen Patienten ergeben.
Es wird erwartet, dass die Entwicklung der Krankheit verlangsamt oder gar gestoppt wird und dass hauptsächlich das Fortschreiten der Neurodegeneration verringert wird.
Frei übersetzt und redigiert nach:
http://wolframsyndrome.co.uk/wp-content/uploads/2021/02/TREATWOLFRAM-CLINICAL-TRIAL-UPDATE-FOR-WOLFRAM-SYNDROME-UK.pdf
https://thesnowfoundation.org/category/dr-tim-barrett/
https://www.diariodealmeria.es/almeria/Wolfram-ensayo-multidisciplinar-mundial_0_1535246727.html
(zuletzt aktualisiert: 02.03.2021)
